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【動物からヒトへ、進む臨床実例研究！】
◆iPS細胞からゲノム編集、ゲノムワクチン、近年注目されるCAR-T(免疫細胞)療法まで、前著『遺伝子治療開発研究ハンドブック』(1999年)からの四半世紀での革命的進歩を網羅！！
◆臨床開発と医療経済学的視点、規制や副作用の事例も紹介、遺伝子治療を実際に進めたい人が参考にできる、学会の総力を結集した待望のハンドブック！
◆発刊後10年のニーズを視野に入れた内容構成、旧版にはない新情報(ヒトへの治療例等)も追加！

【主な目次】
第1編　遺伝子治療の概説
　第1章　遺伝子治療とは
　第2章　遺伝子治療の歴史
第2編　基盤技術
　第1章　遺伝子導入・改変技術
　第2章　遺伝子治療モデル動物
　第3章　臨床・非臨床用ベクター・細胞の製造
第3編　疾患別
　第1章　Ex vivo遺伝子治療
　第2章　In vivo遺伝子治療
第4編　臨床開発と医療経済的視点
　第2章　品質および非臨床
　第3章　カルタヘナ法とその対応
　第4章　治療実施体制と医療経済

第1編　遺伝子治療の概説
　第1章　遺伝子治療とは
　第2章　遺伝子治療の歴史
第2編　基盤技術
　第1章　遺伝子導入・改変技術
　　第1節　アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター
　　第2節　レンチウイルスベクターによる造血幹細胞遺伝子治療
　　第3節　アデノウイルスベクター
　　第4節　モノネガウイルスベクター
　　第5節　HVJ/リポソーム
　　第6節　プラスミドDNA
　　第7節　ゲノム編集技術の基礎
　　第8節　ゲノム編集技術の臨床応用
　　第9節　腫瘍溶解ウイルス療法臨床開発の現状
　　第10節　核酸医薬品
　　第11節　mRNA医薬の製造と応用
　　第12節　ドラッグデリバリー技術が先導する遺伝子医薬品の開発
　第2章　遺伝子治療モデル動物
　　第1節　ゲノム編集による病態モデルマウスの作製
　　第2節　ゲノム編集ラットの作製と遺伝子治療研究への応用
　　第3節　再生医療
　　第4節　エピゲノム編集マウス
　　第5節　疾患研究におけるヒト化マウス
　　第6節　キメラ動物作製技術を用いた臓器再生モデル
　　第7節　ピッグモデル
　　第8節　遺伝子治療開発研究のモデルとしてのマーモセット
　　第9節　カニクイザル
　　第10節　ウイルス感染・ワクチンモデル
　第3章　臨床・非臨床用ベクター・細胞の製造
　　第1節　遺伝子治療用ベクター・細胞の製造状況
　　　第1項　総論
　　　第2項　各論
　　　　1．レンチウイルスおよびAAVベクター（HEK293接着培養法）
　　　　2．AAVベクターのGMP製造（バキュロウイルス法を含む）
　　第2節　遺伝子治療用ベクターの分析・品質管理技術
　　第3節　遺伝子治療用ベクター・細胞製品製造における同等性/同質性評価の考え方と変更管理
　　第4節　遺伝子治療用ウイルスベクター製造に向けた重要品質特性とプロセス開発の考え方
第3編　疾患別
　第1章　Ex vivo遺伝子治療
　　第1節　造血幹細胞を標的とするex vivo遺伝子治療
　　　第1項　原発性免疫不全症
　　　第2項　先天代謝異常症
　　　　1．ライソゾーム病
　　　　2．その他（副腎白質ジストロフィー）
　　　　3．ヘモグロビン異常症に対する造血幹細胞遺伝子治療
　　　　4．血友病
　　　　5．Genotoxicity
　　第2節　T細胞を標的とするex vivo遺伝子治療
　　　第1項　CAR-T細胞療法
　　　　1．総論
　　　　2．CD19-CAR-T細胞療法
　　　　3．piggyBacトランスポゾン遺伝子導入法を用いたCAR-T細胞療法
　　　　4．piggyBacトランスポゾン法を用いたCAR-T細胞療法
　　　　5．多発性骨髄腫に対するCAR-T細胞療法
　　　　6．CAR-T細胞療法の現状と将来展望
　　　第2項　抗原特異的TCR-T細胞療法
　　　　1．総論
　　　　2．成人T細胞白血病・リンパ腫
　　　　3．難治性軟部腫瘍
　　第3節　脂肪細胞を標的とするex vivo遺伝子治療
　　　第1項　家族性LCAT欠損症を対象としたex vivo脂肪細胞遺伝子治療
　　第4節　皮膚細胞を標的とするex vivo遺伝子治療
　　　第1項　先天性表皮水疱症など
　　第5節　間葉系幹細胞を用いた遺伝子治療の現状
　　第6節　iPS細胞を応用したex vivo遺伝子改変免疫細胞療法
　　第7節　眼科疾患の遺伝子治療・細胞治療
　　　第1項　眼科領域の遺伝子治療・細胞治療の歴史
　　　第2項　遺伝性網膜疾患に対する細胞治療
　　　第3項　加齢黄斑変性に対する幹細胞を用いた再生医療
　第2章　In vivo遺伝子治療
　　第1節　遺伝性疾患in vivo遺伝子治療
　　　第1項　脊髄性筋萎縮症における遺伝子治療―臨床試験成績と今後の展望
　　　第2項　筋ジストロフィー症
　　　第3項　AAVベクターの肝毒性
　　第2節　先天代謝異常症in vivo遺伝子治療
　　　第1項　AADC欠損症
　　　第2項　ライソゾーム病のin vivo遺伝子治療
　　　第3項　GLUT1欠損症
　　　第4項　Niemann-Pick病C型に対する遺伝子治療開発の現状
　　　第5項　GM2ガングリオシドーシス
　　　第6項　低ホスファターゼ症
　　第3節　血友病in vivo遺伝子治療
　　第4節　がんin vivo遺伝子治療
　　　第1項　がん全体のin vivo遺伝子治療に関する最近の動向について
　　　第2項　がん特異的経路・特性を標的とした遺伝子治療
　　　第3項　ウイルス療法
　　　　1．HSV-1 G47Δ
　　　　2．腫瘍溶解性ウイルスの臨床試験の進め方とArmed-C-REV（HF10）の研究開発
　　　　3．HVJ-E（HVJ-Envelope）
　　　　4．アデノウイルス
　　　　5．ワクシニアウイルス
　　　　6．コクサッキーウイルス
　　　　7．麻疹ウイルス
　　　第4項　臓器別（固形がん）の研究と全体（国内外）の動向
　　　　1．脳腫瘍
　　　　2．前立腺がん
　　　　3．膵がん
　　　　4．悪性中皮腫の臨床研究の現状
　　　　5．メラノーマの遺伝子治療
　　　　6．消化器がん
　　　　7．皮膚がんの新規治療法として実用化の期待が高まるoncolytic virus therapy
　　　　8．造血器腫瘍
　　第5節　感染症in vivo遺伝子治療
　　　第1項　結核ワクチン
　　　第2項　HIV/HTLVワクチン
　　　第3項　エボラワクチン
　　第6節　神経疾患in vivo遺伝子治療
　　　第1項　パーキンソン病
　　　第2項　遺伝子治療
　　　第3項　筋萎縮性側索硬化症
　　　第4項　脊髄小脳失調症1型
　　　第5項　アルツハイマー病遺伝子治療の基盤技術の発展
　　第7節　循環器疾患in vivo遺伝子治療
　　　第1項　コラテジェン
　　　第2項　センダイウイルス
　　　第3項　リンパ浮腫
　　　第4項　高血圧DNAワクチン
　　第8節　眼科疾患in vivo遺伝子治療
　　　第1項　遺伝性網膜変性疾患に対するin vivo遺伝子治療
　　　第2項　滲出型加齢黄斑変性に対する遺伝子治療
第4編　臨床開発と医療経済的視点
　第1章　製品開発と薬事承認
　　第1節　製品開発のアウトラインと臨床研究
　　第2節　我が国の遺伝子治療製品薬事承認
　　第3節　海外の薬事承認
　第2章　品質および非臨床
　　第1節　品質要件
　　第2節　製品製造上の課題
　　第3節　in vivoおよびex vivo遺伝子治療用製品の非臨床安全性評価
　　第4節　非臨床の国際調和
　第3章　カルタヘナ法とその対応
　　第1節　遺伝子組換え生物の取扱い
　　第2節　カルタヘナ法第一種使用等
　　第3節　カルタヘナ法第二種使用
　　第4節　企業治験におけるカルタヘナ法への対応～カルタヘナ法に基づく第一種使用規程の承認取得と治験実施医療機関への対応について
　第4章　治療実施体制と医療経済
　　第1節　CAR-T療法―診療実施体制の構築
　　第2節　AAV治療実施体制構築
　　　第1項　SMA
　　　第2項　血友病
　　第3節　腫瘍溶解性ウイルス療法における治療施設での実施体制構築について
　　第4節　医療経済の観点から
　　　第1項　遺伝子治療など新規モダリティ医療に対する医療経済的視点
　　　第2項　再生医療等製品に対する医療経済的視点―企業の立場から
　　第5節　法令・指針リンク

編：一般社団法人 日本遺伝子細胞治療学会
一般社団法人 日本遺伝子細胞治療学会：1994年に日本遺伝子治療学会として設立、2015年に日本遺伝子細胞治療学会に改名。2021年に一般社団法人化。当該領域では世界でも最も歴史の古い学会のひとつであり、日本オリジナルの遺伝子細胞治療開発を進めていく必要から、産学連携や規制への提言、人材育成など日本の科学技術力を高めていくための活動に取り組んでいる。

著：藤堂 具紀
【監修】
藤堂 具紀（東京大学 医科学研究所 教授）

他編著：衛藤 義勝
【編集顧問】
衛藤 義勝（一般財団法人脳神経疾患研究所 先端医療研究センター センター長／東京慈恵会医科大学名誉教授）