目次

概論　遺伝子治療の本格的幕開け

第1章　遺伝子治療の基盤技術
1．AAVベクターおよびAAVベクター遺伝子治療の概要
2．レンチウイルスベクター
3．ゲノム編集による遺伝子治療の現状と問題点

第2章　造血幹細胞遺伝子治療
1．原発性免疫不全症に対する造血幹細胞遺伝子治療
2．ライソゾーム蓄積症の造血幹細胞を標的とした遺伝子治療法の進歩
3．造血幹細胞遺伝子治療の課題と展望

第3章　AAVベクター遺伝子治療
I．局所投与による方法
1．脳をターゲットとした遺伝子治療
2．網膜変性疾患に関する遺伝子治療
II．静脈注射による方法
3．血友病に対する遺伝子治療
4．脊髄性筋萎縮症や筋ジストロフィーに対する遺伝子治療
III．AAVベクター遺伝子治療の課題と展望
5．AAVベクターの大量製造法と精製法
6．AAVに対する中和抗体の問題と対策
7．AAVベクターのカプシド改変

第4章　遺伝子改変T細胞療法
I．遺伝子改変T細胞療法の現状
1．造血器腫瘍に対するCAR-T細胞療法
2．固形がんに対するTCR-T細胞療法
3．ゲノム編集技術の応用
II．遺伝子改変T細胞療法の課題と展望
4．CARの構築と改良
5．固形がんに対する新たな複合免疫療法の考え方

第5章　その他の遺伝子治療関連ストラテジー
I．腫瘍溶解性ウイルス療法
1．食道がんに対する放射線併用遺伝子組換えウイルス療法
2．がんに対するウイルス治療の現状
3．メラノーマおよび膵がんに対するHSV-1自然変異株C-REV
II．プラスミドDNA筋注法
4．プラスミドDNA筋注による重症虚血下肢に対する遺伝子治療

第6章　規制・知財・医療経済的視点
1．日本における遺伝子治療の規制
2．ゲノム編集遺伝子治療のPoints-to-Consider
3．遺伝子治療の商業化に向けた知財の視点
4．高額医療に対する医療経済的視点

第7章　最近のトピックス
1．遺伝子ノックアウトを利用したゲノム編集治療
2．造血幹細胞のゲノム編集治療に向けた基盤技術開発
3．AAVベクターを用いたin vivoゲノム編集治療
4．がん特異的抗原の探索とCAR-T細胞療法への応用
5．非ウイルス遺伝子改変法によるCAR-T細胞療法の開発と臨床応用
6．がん特異的なネオアンチゲンを標的としたTCR-T細胞療法
7．iPS細胞技術を用いる若返りT細胞療法の開発