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ムコ多糖症（MPS）I型診療ガイドライン　2020

編：日本先天代謝異常学会

紙版

出版社サイト。

内容紹介

厚労省研究班と日本先天代謝異常学会の協働によるエビデンスに基づくガイドライン．MPS I型の根治的治療法として，現在，酵素補充療法と造血幹細胞移植の2つが存在する．本ガイドラインは，MPS I型に対する両治療法に関するクリニカルクエスチョンを設定し，MPS I型の診療情報を専門医だけでなく，より多くの一般臨床医や医療従事者に広く共有できるように企画された．

ムコ多糖症（MPS）I型診療ガイドライン2020
CONTENTS
序文
診療ガイドラインの刊行にあたって
診療ガイドラインの編集にあたって
診療ガイドラインの作成方法に関して
作成組織
使用上の注意
対象となる患者
利益相反

第1章　ムコ多糖症（MPS）I型診療ガイドライン2020
　疾患概要に関するバックグラウンドクエスチョン（BQ）
BQ 1　ムコ多糖症I型の病因は？
BQ 2　ムコ多糖症I型の発生頻度は？
BQ 3　ムコ多糖症I型の遺伝形式は？
BQ 4　ムコ多糖症I型の症状は？
BQ 5　ムコ多糖症I型の診断は？
BQ 6　ムコ多糖症I型の治療法は？
　治療に関するクリニカルクエスチョン（CQ）
CQ 1　酵素補充療法と造血幹細胞移植の治療法の選択基準は？
CQ 2　酵素補充療法は生命予後を改善するか？
CQ 3　酵素補充療法は身体症状（歩行，呼吸機能，骨・関節症状，心機能・弁膜症等）を改善するか？
CQ 4　酵素補充療法は成長を改善するか？
CQ 5　酵素補充療法は中枢神経症状を改善するか？
CQ 6　造血幹細胞移植は生命予後を改善するか？
CQ 7　造血幹細胞移植は身体所見（歩行，呼吸機能，骨・関節症状，心機能・弁膜症等）を改善するか？
CQ 8　造血幹細胞移植は成長を改善するか？
CQ 9　造血幹細胞移植は中枢神経症状を改善するか？

第2章　システマティックレビュー（SR）ダイジェスト
資料CQ 1　　　SRレポート・文献検索
資料CQ 2　　　定性SR・SRレポート・文献検索
資料CQ 3　　　定性SR・SRレポート・文献検索
資料CQ 4　　　定性SR・SRレポート・文献検索
資料CQ 5　　　定性SR・SRレポート・文献検索
資料CQ 6　　　定性SR・SRレポート・文献検索
資料CQ 7，8　 SRレポート・文献検索
資料CQ 9　　　定性SR・SRレポート・文献検索

索引